Il settore delle malattie rare è molto vivace: dal punto di vista scientifico e dal punto di vista dell’accesso i cambiamenti si susseguono veloci, sia in termini di nuovi approcci terapeutici sia di disponibilità per i pazienti. A questa attualità bisogna però affiancare un modello che garantisca anche la sostenibilità. Ne abbiamo parlato con Ilaria Ciancaleoni Bartoli, Direttore dell’Osservatorio Malattie Rare (OMAR).
In questo contesto la mancanza di aggiornamento dei Livelli essenziali di assistenza (LEA) costituisce una criticità importante per le malattie rare e per le malattie croniche, come ad esempio la psoriasi pustolosa generalizzata (GPP). L’aggiornamento dei LEA è fondamentale per ottenere non solo le terapie ma, in regime di esenzione, una serie di prestazioni di diagnostica, di riabilitazione o di supporto psicologico.
Le malattie rare sono il regno della complessità, e per questo le persone hanno bisogno non solo di diagnosi e terapia ma di un percorso completo, per il quale è necessario coinvolgere tutti gli attori del sistema. In quest’ottica è stato recentemente diffuso un Manifesto sulle sfide organizzative e le prospettive future della GPP, costruito insieme ai clinici e alle associazioni di pazienti, che sottolinea l’importanza dei registri di patologia, della presa in carico anche psicologica e di avere dei percorsi chiari.